研究人员开发了一种功能性精准医学方法，通过将基因检测与在肿瘤样本上测试单个药物的新方法相结合，针对癌症。该临床研究的结果今天发表在 《自然医学》杂志上。
这种综合方法由佛罗里达国际大学癌症研究员 Diana Azzam 开发，首次与First Ascent Biomedical和 Helen & Jacob Shaham 癌症与血液疾病中心的Maggie Fader 博士合作， 成功用于指导复发性儿科癌症患者的治疗迈阿密尼克劳斯儿童医院研究所。 结果 83% 的儿童病情有所改善，其中包括 8 岁的洛根·詹纳 (Logan Jenner)，他的复发性白血病通过阿扎姆的新引导方法得到了成功治疗。 “结果令人兴奋，因为复发的癌症更难治疗。 领导这项研究的佛罗里达国际大学罗伯特·斯坦普尔公共卫生和社会工作学院环境健康科学助理教授 以及 功能精准医学协会董事会成员阿扎姆说，看到 83% 的患者得到改善是令人难以置信的希望。 “这可能是我们将癌症变成可控制疾病的方式。” 据美国国家癌症研究所称，美国每年约有 200 万人被诊断患有癌症。预计将有近 30%(超过 600,000 人)死亡。突破性方法 Azzam 开创的方法与现有的精准医疗流程相比具有一些优势，包括更快的结果和为医生提供更多的治疗选择。阿扎姆的方法包括采集血液或肿瘤样本，并在实验室中以非常类似于癌细胞在体内正常生长的方式富集和处理癌细胞。然后癌症会接触超过 120 种 FDA 批准的药物，包括癌症药物和非癌症药物。这些药物也可以按照临床团队推荐的各种组合进行测试。最好的癌症破坏者出现了。整个过程大约需要一周时间。 “Azzam 实验室的方法消除了猜测，并提供了肿瘤学家可以使用的最有效药物清单，”斯坦普尔学院院长 Tomás R. Guilarte 说，他也是《自然医学》文章的作者之一。 “它加速了我们对哪种癌症治疗方法最适合患者及其特定需求的了解。”洛根的故事 3岁时，洛根·詹纳被诊断出患有急性髓系白血病。他接受了化疗和骨髓移植。 14个月后癌症复发。
洛根的肿瘤学家和该研究的共同研究员费德(Fader)让他参加了临床试验。
“独特之处在于，可以轻松快速地获得最佳治疗方案的结果，因此我们可以迅速采取行动，”受雇于 KIDZ 医疗服务并在尼克劳斯儿童医院照顾患者的 Fader 说道。 “这很重要，因为我们正在谈论一个患有癌症的孩子，病情日益恶化。”
阿扎姆的测试结果揭示了哪种药物组合可能对洛根有效。同样有价值的是，结果表明，已知在非常高剂量时会引起心脏毒性的伊达比星可以停用，而不会影响治疗效果。在阿扎姆的结果指导下开始治疗 33 天后，Logan 的病情得到缓解，而上次的缓解期为 150 天。两年后，洛根的癌症仍未痊愈。
该试验为 19 名参与的患者提供了建议。六人接受了阿扎姆结果指导下的治疗，其中包括洛根在内的五人在研究过程中显示出生存结果的改善。
下一步是什么
这项研究特别重要，因为大多数参与者都是少数民族人口，他们对 FDA 批准的药物可能有不同的反应。阿扎姆还领导了国家少数族裔健康和健康差异研究所资助的研究项目，该项目是金融情报机构少数族裔机构研究中心的一部分， 旨在减少儿童癌症患者的健康差异。
针对儿童和成人的更大规模的个性化癌症治疗临床试验正在进行中。
凭借佛罗里达州 200 万美元的拨款，阿扎姆的实验室将成为佛罗里达州第一个获得联邦认证的大型实验室，致力于功能性癌症药物测试。
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